Un equipo de investigadores del Instituto Wyss de Ingeniería de Inspiración Biológica, la Escuela de Medicina de Harvard (EMH) y la Escuela Politécnica General de Zúrich (ETH Zurich) ha desarrollado un método para identificar puertos genómicos seguros (GSH, por sus siglas en inglés), unas regiones del genoma con especial relevancia en el desarrollo de terapias génicas.
Un puerto genómico seguro (GSH) es una zona del genoma en la que se puede insertar un gen terapéutico sin causar cambios en el genoma que puedan resultar en un riesgo para los pacientes. Encontrar este tipo de regiones del genoma es una ardua tarea, ya que los GSH tienen que cumplir unos requisitos muy concretos, como encontrarse disponibles y alejados de obstáculos como genes u otras secuencias importantes y propiciar la expresión del gen terapéutico que se inserte en ellas.
Un método para identificar puertos genómicos seguros
En el trabajo, el equipo diseñó una herramienta computacional para predecir qué regiones del genoma humano tienen potencial como GSH. Para ello, se basó en datos del genoma de diferentes líneas celulares y tejidos obtenidos de anteriores estudios. “En este rastreo paso a paso del genoma completo, excluimos computacionalmente regiones que codifican proteínas, incluidas aquellas que han estado involucradas en la formación de tumores, y regiones que codifican ciertos tipos de ARN con función en la expresión génica y otros procesos celulares.”, explica el Dr. Erik Aznauryan, autor del estudio e investigador en el Instituto Wyss de Ingeniería de Inspiración Biológica. “También eliminamos regiones que contienen los llamados elementos potenciadores, que activan la expresión de genes, muchas veces desde lejos, y regiones que comprenden los centros y extremos de los cromosomas para evitar errores en la replicación y segregación de los cromosomas durante la división celular”, añade.
Un paso adelante en el diseño de terapias génicas más seguras
Los resultados de este estudio suponen una importante mejora en la identificación de nuevos puertos genómicos seguros, a la vez que demuestran el potencial de las aproximaciones computacionales en la investigación del genoma humano. Futuras investigaciones ayudarán a validar y evaluar los aproximadamente 2 000 loci identificados por el equipo.
El trabajo, cuyos resultados están disponibles de forma pública, abre las puertas a nuevas investigaciones que ayuden a desarrollar terapias genéticas más viables y seguras para diferentes enfermedades. “La identificación de GSH en el genoma humano aumentará en gran medida los futuros esfuerzos terapéuticos de desarrollo centrados en la ingeniería de terapias celulares y génicas más eficaces y seguras”, explica el Dr. Donald Ingber, Director Fundador del Instituto Wyss de Ingeniería de Inspiración Biológica.
No hay comentarios.:
Publicar un comentario